【監管】夸大宣傳、非法經營猖獗！FDA打擊未獲批干細胞療法

日期：2016/2/28

近日發布的一份指南草案強調，大多數干細胞治療診所使用的“干細胞”應歸屬藥品中的生物藥類別，必須獲得FDA的批準方可在患者身上使用。

　　美國FDA目前正準備著力打擊境內幾十家經營價格高昂的干細胞治療的私人診所。這些所謂的“干細胞療法”針對病癥范圍廣泛，但普遍缺乏科學依據。

　　近幾年，因涉及非法經營藥品注射、去皺整容手術，甚至還有多種重大疾病的治療，美國約有200家干細胞治療診所被禁止營業。這些診所經營期間大多成功躲過FDA的嚴格監管，部分原因在于，其治療方法主要是從患者體內提取細胞，且在重新注射回患者體內之前并未有其他舉措。

　　不過，FDA近日發布了一份相關的指南草案，強調大多數干細胞治療診所使用的“干細胞”應歸屬藥品中的生物藥類別，必須獲得FDA的批準方可在患者身上使用。與該份指南相關的公眾聽證會將在2016年4月舉行。

　　FDA注冊規定要求，干細胞治療須具備安全、有效的證據。而欲獲得這類臨床證據，制藥企業通常需要花費很多年時間進行臨床試驗，且需花費近千萬美元的資金。

　　多年來，眾多醫生和研究學者一直向FDA施加壓力，敦促其制定措施打擊非法經營療效平平卻極具風險的無審批資質治療方法的私人診所，干細胞治療就是其中一類。這些診所收費高昂，單次治療大多為5000~25000美元不等，甚至有患者稱其曾支付超過10萬美元的醫療費賬單。

　　盡管目前尚未發現與干細胞治療相關的并發癥，但根據新聞報道，存在患者接受干細胞治療后出現副作用甚至死亡的事件。“這是一個巨大的、未經監管機構審批的人類試驗。”加州大學戴維斯分校干細胞治療研究學者Paul Knoepfler表示，其長期跟蹤各類商業性質的干細胞診所治療效果。

　　早在2012年，FDA已發布一個公開警示并發送了一系列警告信給一些獨立診所，內容主要是對不孕不育和其他一些疾病的警戒。

　　明尼蘇達州立大學生物倫理學家Leigh Turner多年來一直向FDA提議打擊非法經營診所。其表示，近年來FDA竟能允許這一灰色產業如此快速地增長，令人非常詫異。“如果這種治療方式不安全，且不能幫助患者改善疾病狀況，其就是一種有侵略性的欺詐行為。”Turner直言。

　　“庸醫的醫術”是馬克·貝爾曼(Mark Berman)經常聽到的批評用辭。“所有人都認為我只是一介‘江湖醫生’，靠著坑蒙拐騙來賺取商業利益。”貝爾曼說道。

　　貝爾曼是一名來自美國比弗利山莊(美國及世界各地財閥大亨的居住地)的美容整形外科醫生，其從2010年開始提供干細胞治療服務，并在2012年創建了一個整形外科診所連鎖網絡。貝爾曼認為，干細胞注射手術對于美容整形、關節炎和關節酸痛療效最為顯著。

　　但根據貝爾曼所經營的“細胞手術網絡”(Cell Surgical Network)的網站顯示，該網絡所涉及的治療病種還包括目前正在研究的帕金森病、肌萎縮性脊髓側索硬化癥、充血性心力衰竭、肺病、青光眼、肌肉萎縮癥等。

　　該網站并未承諾干細胞注射將治愈以上這些病種，貝爾曼表示其會向所有患者清楚地解釋有關治療尚處于研究階段，FDA尚未下發批文。

　　貝爾曼清楚自己并沒有一些已公開發表的研究著作來支持其治療方法，但其堅持認為這些療法是有效且安全的。他認為，包括制藥企業、學術研究機構在內的批評者意圖在于獲取干細胞治療的專利權，同時也擔憂“破壞性技術”只是商業運作的成果，而非來自他們自己長年累月的科學研究。

　　貝爾曼計劃出席FDA在4月舉行的聽證會，將向公眾解釋其細胞注射劑并非藥品，注射過程只是簡單的門診手術，不需要受到額外管控。

　　事實上，早在10年以前，未經審批的干細胞治療技術就已經開始流行。一些品牌的所謂的干細胞潤膚露甚至以高達幾百美元一盎司的價格銷售，其宣稱可逆轉衰老并祛除皺紋。而醫學專家認為，干細胞或者其提取物在潤膚露中仍舊保持活性并不符合科學原理，更別說其被裝在一個瓶子里。

　　美國著名演員金·卡戴珊(Kim Kardashian)曾經向媒體大力推薦一款干細胞美容產品，稱其是在2014年婚禮前開始使用的，效果一直很令人滿意。干細胞研究專家指出，這種干細胞美容產品，尤其是外敷的植物干細胞產品，事實上很難實現人體皮膚再生。

　　如今，美國干細胞整形手術也非常流行，常見的手術過程為干細胞或干細胞提取物連同植物一齊注射進人體皮膚。

　　而最令醫生們感到困擾的是，這些干細胞治療診所往往通過一定的營銷手段，促使患者產生擺脫痛苦病癥或治愈致命疾病的迫切渴望。主管匹茲堡大學醫療中心整形外科的干細胞研究學者Peter Rubin很擔心，這些未通過審批的干細胞治療診所所帶來的問題會污染整個醫學整形美容產業。“唯一的解決辦法就是不斷推進領域科學研究，力求產生科學可靠的研究成果。”其補充道，“我們必須謹慎阻止一些偽造的、不正當的、不可持續的夸張宣傳。”

　　干細胞主要可分為兩種：其中胚胎干細胞可以轉化成體內任意一種類型的細胞;而具體到某一種組織的成熟干細胞可轉化程度則較為受限，但仍能作用于機體內部修復體系。

　　由于干細胞可產生卓越的再生能力，無論是胚胎還是成熟干細胞都有望成功治愈很多種疾病。未來，提取自骨髓的干細胞還有可能用于治療癌癥以及血液和免疫缺陷疾病。有一篇學術研究報告認為，從人體脂肪提取出來的干細胞可以加速移植組織的愈合。

　　Rubin透露，相關臨床試驗證據顯示，干細胞有助加速傷口愈合，改善心臟功能，治療硬皮病。但他表示，除此之外，干細胞的其他療法還需要更多時間的研究和試驗才能夠實現。目前，對于干細胞治療診所聲稱的治療中風、小便失禁、肺部疾病等等，醫學研究均尚未證明，也尚無證明顯示干細胞提取技術能夠完整、無菌地提取細胞。

　　“那些所謂的注射劑里含有什么?我猜都是對患者沒有幫助的。”Knoepfler認為，“數以千記的患者接受注射了這種注射劑，卻不清楚其成分，這非常可怕。”

　　當前，FDA的職責范圍包括監管人用生物制品，例如疫苗、血液制品、組織、細胞和基因，對部分生物制品要求必須通過和藥品一樣的監管審評審批程序。但其中“最低限度處理”以及通過簡單的手術步驟取自患者身體并置回患者身體的生物制品則被排除在外。

　　干細胞診所經營者一直強調自身經營范圍屬于這種“例外”，目前來看，FDA也已經很大程度上將其分離出來。對此，一些醫藥行業觀察者認為最新的監管措施很可能將遭遇失敗。但相信FDA已經做好準備對此設置更高的行業標準，而這也將逼迫更多的診所關門或者轉移至海外經營。　　 

信息來源：醫藥經濟報